İsviçreli ilaç üreticisi Novartis Pazartesi günü yaptığı açıklamada, gen terapisinin, hastaları yürümek, konuşmak ve yutmak için çok zayıf bırakan nadir bir kas bozukluğu olan çocuklarda motor fonksiyonun iyileştirilmesine yardımcı olduğunu söyledi.
Novartis tedaviyi test ediyordu, onasemnojen abeparvovec veya OAV101 IT, spinal müsküler atrofisi (SMA) olan 2 ila 18 yaş arası hastaların geç dönem bir denemesinde.
Bu durum vücudun nöromüsküler gelişim için gerekli bir protein üretmesini engeller.
İsviçreli ilaç üreticisinin Zolgensma markalı bir kerelik tedavisi, ABD’de 2 yaşından küçük çocukları bu durumla tedavi etmek için zaten onaylandı.
Kralın Kızları Çocuk Hastanesi’nin baş araştırmacısı Crystal Proud, günlük aktivitelerini olabildiğince bağımsız bir şekilde gerçekleştirmelerine izin verdiği için “sma’lı birçok yaşlı hasta için motor fonksiyonun sürdürülmesinin kilit bir hedef olduğunu” söyledi.
Çalışmada, tedaviyi alan hastalar, sahte bir prosedür alanlara kıyasla, yaygın olarak kullanılan bir ölçekte ölçülen oturma, yuvarlanma, emekleme ve ayakta durma gibi önlemlerde iyileşme gösterdi.
Onaylanmış diğer tedaviler arasında Biogen’in spinal enjeksiyonu Spinraza ve Roche-PTC Therapeutics’in oral ilacı Evrysdi bulunur.
ABD hükümeti verilerine göre SMA, bebek ölümlerinin önde gelen genetik nedenidir ve yaklaşık 10.000 kişiden 1’ini etkiler. Bozukluk, semptomların başlangıcına bağlı olarak beş türe ayrılır.
Novartis’in denemesi, daha önce herhangi bir tedavi görmemiş ve oturabilen ancak hiç yürümemiş olan tip 2 sma’lı 100’den fazla hastayı kaydettirdi.
Çalışmanın sonuçlarını gelecek yıl düzenleyici kurumlarla paylaşmayı planlıyor.
OAV101 En sık görülen yan etkileri üst solunum yolu enfeksiyonu, ateş ve kusma olan uygun bir güvenlik profili gösterdi.
